4 resultaten
Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…
Het doel van deze studie is het beoordelen van de effecten van behandeling met sotatercept (plus maximaal getolereerde PAH-achtergrondbehandeling) versus placebo (plus maximaal getolereerde PAH-achtergrondbehandeling) op de tijd tot het eerste…
Het huidige onderzoek heeft als doel aan te tonen dat Sotatercept veilig en verdraagbaar is bij pediatrische deelnemers met PAH in combinatie met PAH-achtergrondtherapieën .
Primair: De primaire doelstelling van dit open-label, LTFU-onderzoek is het beoordelen van de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van sotatercept wanneer het wordt toegevoegd aan achtergrondbehandeling voor PAH bij volwassen deelnemers met…