5 resultaten
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…
Primair: Het beoordelen van de werkzaamheid van REN001 bij gedurende 24 weken behandelde proefpersonen met PMM op basis van het effect op het uithoudingsvermogen. Secundair: Het beoordelen van de werkzaamheid van REN001 bij gedurende 24 weken…
Primaire doelstelling:Beoordelen van de veiligheid op de lange termijn en de verdraagzaamheid van REN001 bij proefpersonen met PMM.Secundaire doelstelling:Evaluatie van proefpersonen met mtDNA-PMM die een langdurige behandeling met REN001 krijgen…
Het aantonen van een duurzaam effect van odevixibat op pruritus bij patiënten met ALGS die onderzoek A4250-012 (ASSERT) hebben afgerond
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…