3 resultaten
De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van zowel de PK en de PD als de veiligheid en verdraagbaarheid van RP103 in vergelijking met Cystagon® bij patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase-3 onderzoek zullen…
De doelstelling van dit proefonderzoek is beoordeling van de veiligheid op lange termijn, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RP103 bij pediatrische en volwassen patiënten met nefropathische cystinose. De resultaten van dit fase…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.