3 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Het doel is om de maximaal te tolereren dosis en de dose-limiting toxiciteit te bepalen van MSC1936369B in patienten met kanker en om meer informatie over veiligheid, PK, PD en anti-tumor effect van het geneesmiddel te verzamelen. Het anti-tumor…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…