5 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Primaire doelstelling:Evalueren van de effectiviteit van tumor organoids verkregen van individuele patiënten om de allocatie van gerichte behandelingen te verbeteren.Secundaire doelstelling: Vastleggen van veiligheid per experimenteel medicijn
Evalueren in een feasibility studie of lage opname op een FES PET voor start behandeling gerelateerd is aan non-response op letrozol+palbociclib.
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…