2 resultaten
Goedgekeurd WMOZal niet starten
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische patiënten (6 tot en met 17 jaar oud) met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) die gedurende 8 weken worden…