2 resultaten
Goedgekeurd WMODeelnemers gezocht
Deel A: Veiligheid:• Karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van maximaal vier dosisniveaus van rilzabrutinib bij patiënten met ITPWerkzaamheid:• Verkennen van de klinische activiteit van maximaal vier dosisniveaus van rilzabrutinib bij…
Goedgekeurd WMODeelnemers gezocht
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…