2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Een schatting maken van het percentage onderzoeksdeelnemers dat voldoet aan de criteria voor symptomatische remissie (zoals gedefinieerd door Andreasen et al.)* na een overstap op een behandeling van 12 maanden met PP3M in een flexibele dosering bij…