3 resultaten
Het doel primaire doel van deze studie is om de effecten van behandeling met riluzol op de glutamaat/GABA balans in de hersenen te onderzoeken. Het secundaire doel van deze studie is om de werkzaamheid van riluzol te onderzoeken voor de behandeling…
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…
De drie belangrijkste uitkomstmaten en uitdagingen van deze proof-of-concept-studie zijn het bereiken van een afname van de HO-botvorming, een afname van het aantal "flare-ups" van de ziekte en om de progressie van door FOP geïnduceerde…