4 resultaten
Primaire doel:- fase I deel: definitie van de aanbevolen dosis van nilotinib en vinblastine bij combinatietherapie- fase II deel: evaluatie van de werkzaamheid van vainblastine in combinatie met nilotinib (VINILO) bij gebruik van de aanbevolen dosis…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Primair:• De superioriteit aantonen van norursodesoxycholinezuur (norUDCA) ten opzichte van placebo bij de behandeling van primaire scleroserende cholangitis (PSC) met betrekking tot de preventie van ziekteprogressie, beoordeeld aan de hand van de…