6 resultaten
Primair: Het beoordelen van de werkzaamheid van REN001 bij gedurende 24 weken behandelde proefpersonen met PMM op basis van het effect op het uithoudingsvermogen. Secundair: Het beoordelen van de werkzaamheid van REN001 bij gedurende 24 weken…
Primaire doelstelling:Beoordelen van de veiligheid op de lange termijn en de verdraagzaamheid van REN001 bij proefpersonen met PMM.Secundaire doelstelling:Evaluatie van proefpersonen met mtDNA-PMM die een langdurige behandeling met REN001 krijgen…
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…
Het aantonen van een duurzaam effect van odevixibat op pruritus bij patiënten met ALGS die onderzoek A4250-012 (ASSERT) hebben afgerond
1) Vergelijken van de effectiviteit van twee innovatieve preventieve interventies met een controle interventie in het verbeteren van kwaliteit van leven, cognitie, werk participatie en productiviteit, brein plasticiteit en weerbaarheid, 2) inzicht…
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…