3 resultaten
Het doel van deze studie is het testen van de hypothese dat door middel van de ontwikkeling van geinstrumenteerde LIMA-spreiders patienten minder last zullen ondervinden van acute en chronische pijnklachten. Door middel van het in beeld brengen en…
Primair* Vergelijken van het percentage samengestelde complete remissie (CRc) (morfologische complete remissie [CR] en morfologische CR met onvolledig hematologisch herstel [CRi]) tussen therapiearmen* Vergelijken van algehele overleving (OS) tussen…
Primaire doelstelling(en): De veiligheid op lange termijn evalueren bij patiënten met mucopolysacharidose type IIIA (MPS IIIA of sanfilipposyndroom type A) die HGT-1410 hebben gehadSecundaire doelstelling(en):Evaluatie van:• De cognitieve functie op…