3 resultaten
Het doel van het onderzoek is om de behandeling met moxifloxacine IV/oraal gedurende 7 tot 21 dagen te vergelijken met de behandeling met comparatorgeneesmiddelen gedurende een totale behandelduur van 7 tot 21 dagen.
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…
We zullen de veiligheid (potentiële bijwerkingen gerelateerd aan fototherapie met Jauni, zoals huidletsels, hyperthermie of hypothermie) en effectiviteit (bijvoorbeeld snelheid van verlaging van bilirubinewaarden, duur van de fototherapienoodzaak)…