4 resultaten
Primaire doelstelling* Vergelijking van het effect van een 30 weken durende behandeling met mavacamten ten opzichte van placebo met betrekking tot klinische respons bestaande uit inspanningscapaciteit en klinische symptomen bij deelnemers met…
Primaire doelstelling:• De werkzaamheid evalueren van IPN60130-monotherapie ten opzichte van placebo voor wat betreft het remmen van nieuwe HO-volumes bij volwassen en pediatrische deelnemers met FOP zoals beoordeeld aan de hand van een lage-dosis-…
Primair:• Controle van deelnemers voor late bijwerkingen op basis van de toediening van autologe cellen die genetisch gemodificeerd zijn via lentivirale vectoren.Secundair:• Controle op Replicatie Competent Lentivirus (RCL).• Meten van de…
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de werkzaamheid van een 48 weken durende kuur met mavacamten in vergelijking met placebo op de door patiënten gerapporteerde gezondheidsstatus (symptomen en fysieke beperkingen)• Het beoordelen van de…