3 resultaten
PrimairedoelstellingenEvaluatie van het effect van behandeling met MDCO-216 op de verandering in perifeer arterieel vaatlijden (PAV) van een target kransslagader zoals gemeten via IVUS beeldvorming na vijf wekelijkse infusies van MDCO-216 (20 mg/kg…
Het is ons doel om te kijken of patiënten met het Dravet-syndroom vaker hartritmestoornissen ontwikkelen bij een aanval. Om dit te bereiken willen we bij zoveel mogelijk Dravet-patiënten aanvallen meten. De verkregen meting van het hartritme zullen…
Primaire doelstelling: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van GIVINOSTAT op de lange termijn bij patiënten met DMD die het kernprotocollenprogramma volgen alsmede met GIVINOSTAT-naïeve DMD patiënten , d.w.z. patiënten gescreend…