3 resultaten
De primaire doelen zijn: Om de CZS-activiteit van DNL310 vs. idursulfase te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de hersenvocht (cerebrospinal fluid, CSF) concentratie van heparansulfaat (HS) bij deelnemers met de neuronopathische vorm van…
De primaire doelstelling is het onderzoeken van de werkzaamheid van IO102-IO103 in combinatie met pembrolizumab (in vergelijking met alleen pembrolizumab) voor wat betreft de progressievrije overleving (Progression Free Survival, PFS).De secundaire…
Primair: Het beoordelen van de werkzaamheid van GNX in vergelijking met PBO, als adjuvante behandeling voor de behandeling van primaire aanvalstypen bij kinderen met genetisch bevestigde PCDH19-gerelateerde epilepsie tijdens de 17 weken durende…