3 resultaten
Een placebogecontroleerd, dubbelblind, dosisbepalend onderzoek met parallelle groepen en Bayesiaanse adaptieve randomisatieopzet ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van BAN2401 bij patiënten in de vroege fase van de…
Primaire doelstelling• Beoordelen of behandeling met CAM2029 superieur is aan behandeling met octreotide langwerkende afgifte (LAR) of lanreotide autogel (ATG) wat betreft progressievrije overleving (PFS) bij patiënten met niet-resectabele/…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.