3 resultaten
Primair:Het bepalen van het werkzaamheidsprofiel van PA101 dat via een hoogefficiënte vernevelaar (eFlow®, PARI) wordt toegediend, vergeleken met placebo na 6 weken van behandeling bij patiënten met indolente systemische mastocytose (ISM) die…
Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…
Onderzoek naar de impact van setmelanotide op obesitas bij patiënten met verschillende specifieke zeldzame genetische mutaties.Beoordelen/aantonen van de effecten van setmelanotide op:* Veiligheid en verdraagbaarheid* Honger* Tailleomtrek/…