5 resultaten
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het vergelijken van het jaarlijkse aantal bloedingsepisodes (ABR; annualized rates of bleeding episodes) tussen deelnemers die een profylactische BAX 855-dosering krijgen en deelnemers die een *on-…
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Het primaire doel is het evalueren van de perioperatieve hemostatische werkzaamheid van BAX 855 bij mannelijke eerder behandelde patiënten van 18 tot 75 jaar met ernstige hemofilie A (FVIII < 1%), die grote of kleine, electieve of kleine nood…
1. Verbeteren van de overleving in vergelijking met de eerdere protocollen van de SKION, in het bijzonder ALL-9 and ALL-10.Doelstelling is omtherapie te verminderen voor een deel van de patienten (TEL/AML1, Down syndroom, geïsoleerd slechte…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.