3 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Primair Doel: Bepalen welke meting of welke combinatie van metingen de beste voorspellende waarde heeft voor een positief effect van de ITB proefinfusie, gemeten op basis van de Patiënt Global Impression of Change (P-GIC) schaal.Secundair Doel: De…
Primaire doelstellingen:• Beoordelen van de werkzaamheid (progressievrije overleving (progression-free survival: PFS)) van DCC-2618 door onafhankelijke radiologische beoordeling bij patiënten met gevorderde gastro-intestinale stromale tumoren (GIST…