5 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Ons doel is om de sequentiële respons van verschillende endotheel markers na toediening van DDAVP te analyseren. Deze informatie zullen we gebruiken om ons populatie PK model te verdiepen en kan ons inzicht geven in de mechanismen onderliggend aan…
Het doel van deze studie is om te onderzoeken in hoeverre DRG stimulatie kan leiden tot motore respons in de onderste extremiteiten bij patiënten met een motorisch complete dwarslaesie.
Het bepalen van het immuungerelateerde progressievrije overlevingspercentage (irPFS) na 21 weken en objectieve respons (irORR) na 30 weken bij patiënten met pMMR CRC, dMMR mCRC, dMMR EC, dMMR SBC en dMMR SC behandeld met pembrolizumab gecombineerd…