5 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
1. Onderzoek naar de prevalentie van visusstoornissen bij kinderen van 9 en 10 jaar oud; 2. Onderzoek naar het percentage van deze stoornissen dat reeds werd onderkend tijdens screening met het VOV protocol;3. Te onderzoeken of de ontdekte…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Primair: Beoordelen van het veiligheidsprofiel van selnoflast in vergelijking met dat van placeboSecundair:- Evalueren van de werkzaamheid van selnoflast in vergelijking met die van placebo- Beoordelen van de farmacokinetische eigenschappen van…
Het bepalen van het immuungerelateerde progressievrije overlevingspercentage (irPFS) na 21 weken en objectieve respons (irORR) na 30 weken bij patiënten met pMMR CRC, dMMR mCRC, dMMR EC, dMMR SBC en dMMR SC behandeld met pembrolizumab gecombineerd…