3 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Het experimentele geneesmiddel SCY-078 wordt getest om te zien of het nuttig kan zijn bij het behandelen van schimmelziekten die refractair zijn (bestand zijn tegen,) of bij personen die intolerant zijn (kunnen niet worden behandeld vanwege…
Bij patiënten met symptomatische gedilateerde cardiomyopathie (DCM) van New York Heart Association (NYHA) klasse II/III/IV waarbij mutaties zijn betrokken in het gen dat codeert voor het lamine AC-eiwit (LMNA):Primaire doelstelling:* Uitsluitend…