2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primair:Het bepalen van het werkzaamheidsprofiel van PA101 dat via een hoogefficiënte vernevelaar (eFlow®, PARI) wordt toegediend, vergeleken met placebo na 6 weken van behandeling bij patiënten met indolente systemische mastocytose (ISM) die…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…