3 resultaten
Primair:Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van Firdapse na enkelvoudige en meervoudige doseringenSecundair:Deel 1: Het bestuderen van de dosisgerelateerde PK-profiel van enkelvoudige, oplopende doseringen van FirdapseDeel 2: Het…
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Het doel van dit onderzoek is om de effectiviteit en bijwerkingen van pyridostigmine monotherapie en amifampridine als add-on te onderzoeken in vergelijking met placebo bij patiënten met MG.