5 resultaten
n.v.t.
• Beoordeling of behandeling gedurende 7 dagen met oraal QLT091001 de visuele functie kan verbeteren bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) of retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen•…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van SC toediening van CSL312 als profylaxe ter preventie van HAE-aanvallen bij proefpersonen met HAE.De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn:1.…
De primaire doelstelling van het onderzoek is het evalueren van de langetermijnveiligheid van subcutane toediening van CSL312 bij de profylactische behandeling van proefpersonen met hereditair angio-oedeem door deficiëntie van C1-esteraseremmer (C1-…
Fase 1 - AMG701 dosis verkenning als monotherapie:Primaire doelstellingen:* Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van AMG 701 bij de onderzochte proefpersonenpopulatie met recidiverend/refractair multipel myeloom (RRMM) en berekenen van de…