4 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Het doel van dit onderzoek is te analyseren in welke proportie van de NMOSD patienten met een aanval van inflammatie de circulerende pathogene AQP4 antistoffen na behandeling met imlifidase worden gedepleteerd tot onder detectie limiet.
Het doel van dit onderzoek is de neurologische effectiviteit van ambroxol bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 3 te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.
DoelenPrimair doel• Bepaling van de transplantaatfalen-vrije overleving 1 jaar na transplantatie bij sterk gesensitiseerde patiënten, die voorafgaand aan een niertransplantatie zijn behandeld met imlifidase, om een positieve crossmatch tegen een…