4 resultaten
Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in kinderen jonger dan of gelijk aan 6 maanden met infantiele vorm van ziekte van Pompe
Momenteel wordt caplacizumab ontwikkelt voor de behandeling van verworven trombotische trombocytopenische purpura (TTP). TTP is een zeldzame en mogelijks levensbedreigende thrombotische microangiopathie, waarbij de accumulatie van ultra grote vWF…
Dit is een opvolgingsonderzoek (folluw-up, FU) voor proefpersonen die onderzoek ALX0681-C301 (HERCULES) hebben voltooid volgens het protocol (d.w.z. het laatste FU-bezoek [dag 28]) voltooid hebben).Proefpersonen die onderzoek ALX0681-C301 hebben…
In dit onderzoek willen we de pharmacokinetiek en de veiligheid op de lange termijn van neoGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe.