6 resultaten
Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met agalsidase bèta bij patiënten met de ziekte van Fabry met een verminderde nierfunctie.
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn: * Karakterisering van de effecten van toediening van 150 mg en 450 mg AT1001 op 2 uur voor toediening van agalsidase op de veiligheid en plasmafarmacokinetiek van agalsidase bij patiënten met de…
De doelstellingen van dit open-label onderzoek zijn het beoordelen van de werkzaamheid (GL-3-klaring), farmacokinetiek (PK) en de veiligheidsparameters (inclusief immunogeniciteit) van 2 alternatieve doseringsschema*s van Fabrazyme (0,5 mg/kg één…
In alle 3 studiegroepen zal het littekenvolume worden gemeten(objectieve maat), en de POSAS score zal worden bepaald (subjectieve maat). Daarnaast worden complicaties/bijwerkingen bijgehouden. Doel is om uiteindelijk de effectiviteit van Verapamil…
De primaire doelstellingen van de studie zijn:- De evaluatie van de effectiviteit van de behandeling met de vulstof op PCL-basis, zoals vastgesteld door het beoordelingssysteem van Stamey (SGS, Stamey Grading System). Het SGS wordt vastgesteld aan…
Het primaire doel van het onderzoek is om uit te zoeken of intralesionale steroidinjecties refractaire stricturen kunnen voorkomen bij kinderen met slokdarmatresie en hiermee het totaal aantal dilataties wat een kind nodig heeft te kunnen…