5 resultaten
De doelstellingen van dit open-label onderzoek zijn het beoordelen van de werkzaamheid (GL-3-klaring), farmacokinetiek (PK) en de veiligheidsparameters (inclusief immunogeniciteit) van 2 alternatieve doseringsschema*s van Fabrazyme (0,5 mg/kg één…
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn: * Karakterisering van de effecten van toediening van 150 mg en 450 mg AT1001 op 2 uur voor toediening van agalsidase op de veiligheid en plasmafarmacokinetiek van agalsidase bij patiënten met de…
Primair: Het bepalen van het effect van overgang naar placebo ten opzichte van voortzetting van de behandeling met levoketoconazol op de eerder tijdens open-labelbehandeling met levoketoconazol aangetoonde behandelingsrespons van cortisol.Secundair…
Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met agalsidase bèta bij patiënten met de ziekte van Fabry met een verminderde nierfunctie.
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de langetermijnveiligheid en de duur van de werkzaamheid van levoketoconazol als chronische behandeling voor het endogeen syndroom van Cushing (Cushing's Syndrome, CS).