2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De doelstelling van dit onderzoek zal de beoordeling zijn van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van intracerebroventriculaire (i.c.v.) toediening van sNN0029 infuusoplossing in een dosis van 4 µg/dag toegediend via een Medtronic…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
KERN PERIODEPrimair:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AG-348 toediening aan patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie (PK-deficiëntie) tot 24 weken.Secundair:* Beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van AG-348 en de…