4 resultaten
Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in kinderen jonger dan of gelijk aan 6 maanden met infantiele vorm van ziekte van Pompe
Het primaire doel van de studie is de detectie aantallen van (kleine) structurele breinafwijkingen verbeteren door het gebruik van hoge veldsterke MRI in patiënten met focale medicatie-resistente epilepsie. Deze informatie wordt gebruikt om te…
In dit onderzoek willen we de pharmacokinetiek en de veiligheid op de lange termijn van neoGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe.
Cohort A: Het vergelijken van het complete responspercentage (complete response rate, CRR) voor de combinatie van pembrolizumab + BCG vergeleken met BCG alleen bij deelnemers met carcinoom in situ (CIS)Cohort B: - Het EFS vergelijken tussen…