3 resultaten
Primaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met placebo met behulp van de HFMSE bij patiënten van 2 tot en met 12 jaarHoofdzakelijke secundaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met…
-Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van apitegromab bij patiënten met Type 2 en Type 3 SMA-Evalueer de langetermijnwerkzaamheid van apitegromab door veranderingen in de uitkomstmaten van de motorische functie op vooraf…
Primaire doelstellingen:1. Bepalen van de aanwezigheid en hoeveelheid van myocard microcalcificatie en cardiale denervatie in ATTR-CM.2. De totale myocardiale microcalcificatie en cardiale denervatie en een cut-off waarde in ATTR-CM vaststellen.3.…