4 resultaten
Primair• Om de werkzaamheid van PRV-015 te beoordelen in het verzachten van de symptomen van coeliakie bij volwassen patiënten met NRC, gemeten volgens het onderdeel buikklachten van de CeD PRO-vragenlijst (Celiac Disease Patient-Reported Outcome).…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Doelstellingen:Primaire doelstelling:Het beoordelen van de werkzaamheid van de 3 geselecteerde doseringschema*s van padsevonil (PSL) gelijktijdig toegediend met tot 3 anti-epileptica (antiepileptic drugs, AEDs) vergeleken met placebo, voor de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…