3 resultaten
Het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid, FK, FD en werkzaamheid van intraveneus toegediende ATB200 als monotherapie en ATB200 in combinatie met oraal toegediende AT2221.
Primaire doel:1. Het evalueren van de veiligheid en tolerantie van lange termijn dosering van losmapimod tabletten in patiënten met FSHD1Secondaire doelen:1. Beoordelen welke targets in bloed en skeletspierweefsel worden getroffen door lange termijn…
Primaire doelstelling:Deel A:Het beoordelen van de werkzaamheid van losmapimod voor de behandeling van FSHD door het aantonen van het vertragen van ziekteprogressie, beoordeeld aan de hand van bereikbare kwantificering van de werkruimte van het…