5 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Zijn sildenafil, metformine en simvastatine effectief in het stimuleren van ADH onafhankelijk urine concentratie bij de mens?
Primaire doelstelling• Het doel is de veiligheid en tolerantie, de dosis-limiterende dosis, de maximum-tolereerbare dosis (MTD), PARP-inhiberende dosisrange van KU-0059436 in combinatie met paclitaxel / carboplatine bij patiënten met vergevorderde…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…