7 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het vergelijken van effectivitieit, veiligheid en kwaliteit van leven van MP-Thal gevolgd door thalidomide onderhoudsbehandeling versus MP-Len gevolgd door onderhoudsbehandeling met lenalidomide
Met ingang van protocol amendment 06, is de evaluatie van het veiligheidsprofiel van MLN9708 en/of overige studiemedicatie het enige eindpunt dat wordt beoordeeld. Alle overigen eindpunten worden niet langer beoordeeld.Ter referentie volgt hier de…
Doel van dit onderzoek is om de werkbaarheid en effectiviteit van Carfilzomib toegevoegd als derde middel in combinatie met Thalidomide en Dexamethason te onderzoeken.
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Primaire doelstelling: Beoordelen van de relatieve veiligheid van behandeling met TAK-503 (voorheen bekend als SPD503) op lange termijn bij kinderen en adolescenten in de leeftijd van 6 tot en met 17 jaar bij wie ADHD is gediagnosticeerd en voor wie…