3 resultaten
De primair onderzoeksdoelen zijn de volgende:- Het vaststellen van het veiligheidsprofiel en het bepalen van ofwel de optimale biologische dosis (OBD) ofwel de maximaal verdraagbare dosis (MTD), die van beide het eerst wordt bereikt, van…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Primaire doelstelling:De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid, zoals gemeten door de progressievrije overleving (progression-free survival, PFS) beoordeeld door onafhankelijke toetsing en de totale overleving…