3 resultaten
primaire doelstelling:Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van mavacamten bij deelnemers met hypertrofischecardiomyopathie (HCM), die eerder geregistreerd waren in 1 van de 2 placebogecontroleerde studies: MAVERICK-…
Het doel van deze prospectieve proof-of-concept studie is om door middel van epigenetische medicatie de expressie van SSTR2 in NET patienten met negatieve of lage SSTR2 expressie te verhogen naar niveaus die gebruikt kunnen worden voor therapie met…
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de werkzaamheid van een 48 weken durende kuur met mavacamten in vergelijking met placebo op de door patiënten gerapporteerde gezondheidsstatus (symptomen en fysieke beperkingen)• Het beoordelen van de…