5 resultaten
Evaluatie van de werkzaamheid van een combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E- mutatie.* Verkennen van het verband tussen enerzijds de door LUM/…
Het hoofddoel van de FAIR-PARK II trial is het aantonen van het effect van DFP op de oorzaak van de ziekte van Parkinson (inclusief zowel ziekte-modificering als symptomatische effecten).Het algehele doel van het onderzoek kan als volgt worden…
Primaire doelstelling:1.In het SOS onderzoek willen we uitzoeken wat het effect is van het wijzigen van de comedicatie lumacaftor in tezacaftor op de kinetiek van en de blootstelling aan ivacaftor, beschreven in termen van dalspiegels.Secundaire…
Onderzoek naar effect van deferiprone bij kinderen met de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher
Bestudering van het effect van apotransferrine behandeling op de erythropoïese door analyse van hemoglobine levels en het aantal bloedtransfusies van beta-thalassemie patiënten intermedia. Het secundaire doel is het bestuderen van het effect van de…