4 resultaten
Deze studie is bedoeld om onderzoek te doen naar de veiligheid en werkzaamheid van rFIXFc bij voorheen onbehandelde patiënten (PUP*s) overeenkomstig de richtlijn van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees…
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid, het beschrijven van de dosisbeperkende toxiciteiten (dose-limiting toxicities, DLT) en het bepalen van de maximaal verdragen dosis (maximum…
Primaire doelstellingDeel 1: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van de intraveneuze (i.v.) toediening van AL001 gedurende 96 weken bij asymptomatische en symptomatische dragers van een granuline (GRN) mutatie die leidt tot…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is;Deel 1: Het beoordelen van de werkzaamheid van AL001 in vergelijking met placebo zoals gemeten door de CDR® plus NACC FTLD-SBDeel 2: Het beoordelen van de veiligheid en de verdraagbaarheid op lange…