3 resultaten
Primaire doel:1. Het evalueren van de veiligheid en tolerantie van lange termijn dosering van losmapimod tabletten in patiënten met FSHD1Secondaire doelen:1. Beoordelen welke targets in bloed en skeletspierweefsel worden getroffen door lange termijn…
Primair doel:Het beoordelen van de klinische activiteit van AL101 gebruikmakend van radiografische testen en RECIST v1.1 bij ACC patiënten met activerende Notch mutaties.Secundaire doelen:- Om de kwaliteit van leven bij ACC-patiënten met activerende…
Primaire doelstelling:Deel A:Het beoordelen van de werkzaamheid van losmapimod voor de behandeling van FSHD door het aantonen van het vertragen van ziekteprogressie, beoordeeld aan de hand van bereikbare kwantificering van de werkruimte van het…