4 resultaten
De primaire doelstelling van deze studie is het vergelijken van de effecten van bucindolol en metoprolol op de terugkeer van symptomatische AF/AFL bij patiënten met HFREF die een *1389 arginine-homozygoot (*1389Arg/Arg) genotype hebben.De secundaire…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…