3 resultaten
Onderzoeksvraag:Vermindert het lokaal twee maal daags dun op de pernioneslaesies appliceren vanbetamethasonvaleraatcrème 0,1% de door de patiënten met in de 1e lijn vastgestelde pernionesondervonden klachten, uitgedrukt op een 100 mm visueel analoge…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…