4 resultaten
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…
Evaluatie van het effect van setmelanotide op veranderingen van het lichaamsgewicht.
Primair:• Evalueren van het percentage patiënten met obesitas met genetische varianten in een specifiek gen in de melanocortine-4-receptor (MC4R)-route die een klinisch relevant verlies van lichaamsgewicht bereiken als reactie op setmelanotide aan…
De primaire doelstelling is het toetsen van de hypothese dat behandeling met rhPTH(1-84) kan leiden tot hoogwaardige verbeteringen van de symptomen van hypoparathyreoïdie, beoordeeld aan de hand van de subschaal voor symptomen in het…