3 resultaten
Deel A: Onderzoeken van de veiligheid en verdraagzaamheid van FTX-1821 in gezonde proefpersonen. Deel B: Onderzoeken van de veiligheid en verdraagzaamheid van FTX-1821 in patienten met FSHD.
Primaire doelstelling* Vergelijking van het effect van een 30 weken durende behandeling met mavacamten ten opzichte van placebo met betrekking tot klinische respons bestaande uit inspanningscapaciteit en klinische symptomen bij deelnemers met…
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de werkzaamheid van een 48 weken durende kuur met mavacamten in vergelijking met placebo op de door patiënten gerapporteerde gezondheidsstatus (symptomen en fysieke beperkingen)• Het beoordelen van de…