6 resultaten
Primaire* Om de ziektevrije overleving (DFS) bij patiënten met HL te vergelijken na het behalen van een volledige respons na AHSCT met HDT, die behandeld worden met panobinostat versus degenen die een placebo ontvangen, op basis van de uitspraak van…
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Onderzoek naar de effectiviteit van behandeling van (de diverse presentatievormen van) functionele buikpijn met laxerende maatregelen:Primair:1. vaststellen van het percentage kinderen met functionele buikpijn dat pijnvrij wordt met laxerende…
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…