3 resultaten
Primair doel:•Ongecorrigeerde adequate klinische en parasitologische respons (Adequate Clinical and Parasitological Response - ACPR) op dag 21.Secundair doel: •Percentage patiënten zonder parasitemie (bij verschillende bezoeken).•Percentage…
Primair doelHet identificeren van specifieke genen in het NO pathway welke worden ge-up/downreguleerd door inactiviteit. Deze resultaten zullen sleutelgenen onthullen die van belang zijn voor vaataanpassingen.Secundair doelHet correleren van…
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…