4 resultaten
Primaire doelstelling: Evaluatie van de veiligheid op lange termijn van IgPro20.Secundaire doelstellingen: * Evaluatie van de veiligheid op lange termijn van IgPro20 per dosis. * Evaluatie van de werkzaamheid van IgPro20.Exploratieve doelstellingen…
Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in kinderen jonger dan of gelijk aan 6 maanden met infantiele vorm van ziekte van Pompe
Het primaire doel is om het effect te bepalen van een 8 weken durend inspiratiespiertrainingsprogramma op ademspierfunctie in nemaline myopathie patienten. Het secundaire doel is om de respiratoire spierfunctie in nemaline myopathie patienten in…
In dit onderzoek willen we de pharmacokinetiek en de veiligheid op de lange termijn van neoGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe.