3 resultaten
Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…
Belangrijkste doelstelling:Percentage deelnemers dat behandelingsvrij is. Secundaire doelstellingen:- Wijziging ten opzichte van baseline in door patiënten gemelde resultaten (PRO's) (PROMIS PF, EQ-5D-5L)- Veiligheid: totaal aantal deelnemers…
Primaire doelstellingenHet beoordelen van de effecten van pexidartinib op de PK-parameters van een enkele dosis midazolam en tolbutamide bij patiënten.Secundaire doelstellingenEvalueren:- Het vaststellen van de totale respons (ORR, overall response…